عقار فعال في اضطرابات المناعة الذاتية.

عقار فعال في اضطرابات المناعة الذاتية.


أظهر المرضى الذين يتناولون فجارتيجيمود Efgartigimod علاج جديد لمرض الوهن العضلي وهو دواء تتم دراسته لاستخدامه في علاج قلة الصفيحات المناعية الأولية المزمنة وثبت تحسنًا كبيرًا في تعداد الصفائح الدموية وهو أمر ضروري للتخثر ووقف النزيف ، مقارنةً بأولئك الذين يتناولون علاجات أخري.



ووفقًا للنتائج التي تم الإبلاغ عنها من تجربة إكلينيكية ADVANCE IV ، والتي تم إجراؤها على مستوى العالم ، بما في ذلك في المركز الطبي بجامعة جورج تاون.



فيمتلك الأشخاص المصابون بقلة الصفائح الدموية نوعًا من الأجسام المضادة (الأجسام المضادة الموجهة ضد البروتينات الخاصة بالفرد) تسمى الغلوبولين المناعي G (IgG) الذي يزيد من إزالة الصفائح الدموية من الدورة الدموية ويمكن أن يقلل من إنتاج الصفائح الدموية، وقد يكون علاج صعبًا للغاية ، خاصةً في المرضى الذين لم يستجيبوا جيدًا لعلاجات ITP السابقة.



وتم تقديم نتائج الدراسة في جلسة عامة للاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأمراض الدم في نيو أورلينز في 11 ديسمبر 2022 ، من قبل كاثرين بروم ، أستاذ الطب المساعد في جامعة جورج تاون والباحث الرئيسي في دراسة ADVANCE IV الدولية.



ويقول بروم "تقدم نتائج دراسة ADVANCE IV إجابة مهمة فيما يتعلق بالفوائد المحتملة لـ efgartigimod كعلاج لـ ITP. لا تزال هناك حاجة كبيرة لم تتم تلبيتها في علاج ITP". "يرتبط ITP أيضًا بالإرهاق المنهك ويمكن أن يكون له تأثيرات كبيرة على الصحة العقلية ، بما في ذلك القلق والخوف والاكتئاب ، ولهذا السبب كان من الضروري جدًا إيجاد علاجات إضافية لعلاج المرض."



ويقدر المعدل السنوي للحالات المشخصة حديثًا من ITP في الولايات المتحدة بحوالي 3.3 حالة جديدة لكل 100000 شخص في عموم السكان. بين سن المراهقة و 60 عامًا ، يكون ITP أكثر شيوعًا عند الإناث.



ولدى Efgartigimod آلية عمل جديدة. إنه يخفض مستويات IgG بينما لا يؤثر على مكونات الجهاز المناعي المهمة مثل الخلايا الليمفاوية أو إنتاج IgG أو نظام المناعة الفطري في الجسم.



ADVANCE IV هي المرحلة الثالثة من التجارب السريرية مزدوجة التعمية التي ضمت 131 مريضًا في أمريكا الشمالية وأوروبا واليابان. تم تعيين المشاركين بشكل عشوائي لتلقي إما efgartigimod أو دواء وهمي لمدة 24 أسبوعًا. كان لدى جميع المرضى في التجربة عدد منخفض من الصفائح الدموية وكان لديهم علاج ITP واحد على الأقل قبل تعيينهم بشكل عشوائي في التجربة ؛ تلقى ثلثا المسجلين ثلاثة أو أكثر من علاجات ITP السابقة.



الدواء ، الذي يباع تحت الاسم التجاري Vyvgart ، تمت الموافقة عليه فقط لعلاج شكل من أشكال الوهن العضلي الوبيل ، وهي حالة تسببها الأجسام المضادة الذاتية وتؤدي إلى انقطاع الاتصالات بين الأعصاب والعضلات.



في تجربة ADVANCE IV ، حقق المرضى الذين يعانون من ITP المزمن والذين تلقوا efgartigimod مقارنة مع الدواء الوهمي تحسنًا ملحوظًا في الاستجابة المستمرة للصفائح الدموية (21.8٪ مقابل 5٪ ، على التوالي) خلال أربع زيارات تجريبية مجدولة من أصل ست زيارات تجريبية مجدولة على الأقل ، بنسبة 50٪ تقريبًا. من أولئك الذين استجابوا للدواء شاهدوا مضاعفة عدد الصفائح الدموية.



شوهدت الاستجابة للدواء في جميع أنواع المرضى بغض النظر عن العمر أو شدة المرض أو الوقت منذ التشخيص أو العلاج المسبق لـ ITP أو استخدام الأدوية الأخرى. تضمنت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا للدواء ظهور كدمات وصداع ودم في البول وأعراض تشبه الطفح الجلدي على الجلد مرتبطة بالنزيف. لم يتم الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة تتعلق بالعلاج.



يقول بروم: "نأمل أنه مع توفر المزيد من العلاجات للمرضى الذين يعانون من ITP ، فإن عددًا أقل من المرضى سيعانون من أحداث النزيف والتعب ، مما يؤدي إلى زيادة شاملة في نوعية حياتهم".



تم إعطاء الدواء عن طريق الوريد في هذه التجربة. هناك تجربة متزامنة تدير الدواء تحت الجلد ، أو تحت الجلد مباشرة ، لمعرفة ما إذا كان التسليم بهذه الطريقة يمكن مقارنته بالإعطاء عن طريق الوريد. من المتوقع ظهور نتائج الدراسة تحت الجلد في النصف الثاني من عام 2023.

يقول بروم ، الذي يعالج المرضى في مستشفى جامعة جورج تاون MedStar: "خطوتنا التالية جارية بالفعل". "ADVANCE-plus هو امتداد مفتوح التسمية لهذه التجربة ، والذي سيوفر بيانات تتعلق بفاعلية وسلامة efgartigimod على المدى الطويل من خلال مراقبة المشاركين لمدة تصل إلى 60 أسبوعًا مقارنة بـ 24 أسبوعًا التي نبلغ عنها الآن."